Hiện nay, liệu pháp gen đang được các nhà khoa học nghiên cứu để ứng dụng trong việc chữa trị các bệnh di truyền ở người, đó là gì?
Loại bỏ ra khỏi cơ thể người bệnh các sản phẩm dịch mã của gen gây bệnh. Gây đột biến để biến đổi các gen gây bệnh trong cơ thể người thành các gen lành. Thay thế các gen đột biến gây bệnh trong cơ thể người bằng các gen lành. Đưa các prôtêin ức chế vào trong cơ thể người để các prôtêin này ức chế hoạt động của gen gây bệnh.